Ðột phá về thuốc trị bệnh mạn tính

Đối với các bệnh mạn tính, việc dùng thuốc thường lâu dài, thậm chí là suốt đời. Trong thời gian qua, đã có nhiều nghiên cứu mang tính đột phá trong việc chữa trị các bệnh này...

Thuốc loãng xương tác dụng kép

Với hàng triệu người đang mắc bệnh loãng xương, việc giảm mật độ xương xảy ra âm thầm và tiến triển - thường không có triệu chứng cho đến lần gãy xương đầu tiên. Sự chấp thuận gần đây của FDA về một loại thuốc tác dụng kép mới (romosozumab) vào tháng 4/2019 giúp cải thiện độ cứng cho xương, giúp kiểm soát tốt hơn bệnh nhân bị loãng xương trong việc ngăn ngừa gãy xương tái phát. Thuốc được chỉ định đường tiêm cho bệnh nhân 2 lần mỗi tháng, kéo dài trong 1 năm. Cơ chế hoạt động của thuốc là ngăn chặn protein sclerostin - tác nhân ức chế sự hình thành xương. Điều này cho phép tăng xương mới, đồng thời giảm sự tái hấp thu xương hoặc phá vỡ cấu trúc xương. Tiến bộ này mang đến một điều trị mới giúp cải thiện bệnh loãng xương nhiều hơn so với bất kỳ loại thuốc nào trước đây.

Trong một nghiên cứu so sánh tích cực trên những phụ nữ bị loãng xương sau mãn kinh sử dụng loại thuốc mới hoặc tiền chất của nó, nguy cơ gãy xương cột sống và xương hông đã giảm tương ứng 50% và 38%. Bệnh nhân có khả năng quay lại với các hoạt động hàng ngày với rủi ro giảm nhiều. Tiến bộ mới trong điều trị loãng xương đang cung cấp hiệu quả không chỉ với xương mà cả về tinh thần của bệnh nhân và nhân viên y tế.

Thuốc đầu tiên điều trị bệnh lắng đọng transthyretin amyloid cơ tim
Bệnh lý lắng đọng transthyretin amyloid cơ tim (ATTR-CM) là một tình trạng hiếm gặp, tiến triển, khó chẩn đoán, có khả năng gây tử vong cao và trước đây chưa được điều trị thành công. Bệnh hình thành do sự mất ổn định của protein vận chuyển gọi là transthyretin. Khi các tetramers của transthyretin không ổn định, chúng sẽ phân ly, cuộn vào nhau hợp thành các sợi amyloid và lắng đọng tại thành tim khiến cơ tim bị cứng, cuối cùng dẫn đến suy tim.

Thông thường, lắng đọng transthyretin amyloid cơ tim chỉ được chẩn đoán sau khi các triệu chứng trở nên nghiêm trọng. Trước kia, việc điều trị chỉ dừng lại ở cấy ghép tim. Bệnh nhân thường sống được thêm khoảng 2 - 3,5 năm nếu không được cấy ghép.

Thuốc trị loãng xương tác dụng kép.

Nhưng thuốc mới tafamidis giúp ổn định transthyretin nhờ vào liên kết chọn lọc với transthyretin, ổn định tetramer của protein vận chuyển, từ đó làm chậm sự hình thành amyloid, góp phần làm giảm lắng đọng amyloid ở cơ tim cho thấy giảm đáng kể nguy cơ tử vong. Sau các chỉ định nhanh chóng và đột phá trong năm 2017 và 2018, tháng 5/2019 đánh dấu sự chấp thuận của FDA đối với tafamidis - loại thuốc đầu tiên được sử dụng để điều trị tình trạng ngày càng được quan tâm này. Kết quả thử nghiệm lâm sàng pha 3 cho thấy tafamidis giúp làm giảm 30% nguy cơ tử vong ở những bệnh nhân nhận sử dụng liệu pháp đột phá này.

Kháng sinh bao phủ tại chỗ ngăn ngừa nhiễm trùng

Máy tạo nhịp tim và máy khử rung tim là những tuyệt tác cứu sinh trong y học. Trên toàn thế giới, khoảng 1,5 triệu bệnh nhân được thực hiện các phẫu thuật cấy ghép thiết bị điện tử hỗ trợ tim này mỗi năm. Nhưng vẫn tồn tại những rủi ro xung quanh kỹ thuật cấy ghép các thiết bị này. Trong đó, nhiễm trùng vẫn là một biến chứng lớn, có khả năng đe dọa tính mạng. Nhiễm trùng xảy ra trong khoảng 1-4% số ca cấy ghép thiết bị hỗ trợ tim và có thể dẫn đến tỷ lệ tử vong lên đến 25% sau 1 năm. Chi phí điều trị trung bình khoảng 60.000 đô-la.

Cho đến nay, sử dụng thuốc kháng sinh đường uống ngay trước khi làm thủ thuật là cách tốt nhất và duy nhất được chứng minh để ngăn ngừa nhiễm trùng. Mặc dù vậy, nhiễm trùng vẫn tiếp tục xảy ra.

Sự phát triển gần đây của một sản phẩm kháng sinh bao phủ tại chỗ giúp đảm bảo phóng thích chậm 2 loại thuốc chống nhiễm trùng tại vị trí cấy ghép trong 7 ngày sau khi phẫu thuật. Việc phóng thích thuốc chậm trong suốt 1 tuần sẽ giảm thiểu nguy cơ nhiễm trùng.

Kháng sinh bao phủ tại chỗ dự kiến đã nhận được sự đồng thuận của FDA, nhưng các chuyên gia chăm sóc sức khỏe đang chờ kết quả từ thử nghiệm RAPID - thử nghiệm lớn ngẫu nhiên trên toàn thế giới.

Các ghi nhận ban đầu của thử nghiệm này được công bố vào tháng 3/2019 cho thấy hiệu quả giảm 40% các trường hợp nhiễm trùng lớn, mang đến sự an toàn hơn cho các thủ tục cấy ghép thiết bị hỗ trợ tim cho bệnh nhân.

Thuốc giảm cholesterol ở bệnh nhân không dung nạp statin

Cholesterol cao là tình trạng nồng độ cholesterol trong cơ thể cao hơn mức bình thường và đang là mối lo ngại của gần 40% người trưởng thành ở Hoa Kỳ không được điều trị. Cholesterol đóng một vai trò trong việc cấu tạo nên các tế bào khỏe mạnh nhưng cholesterol cao có thể làm tăng nguy cơ mắc bệnh tim.

Khi nồng độ cholesterol cao hơn bình thường, cơ thể sẽ bị lắng đọng chất béo LDL trong các mạch máu. Các chất lắng đọng này có thể làm cản trở sự vận chuyển của máu qua động mạch. Do đó, tim không nhận đủ máu giàu oxy và có thể gây ra các cơn đau tim. Lưu lượng máu đến não giảm cũng có thể gây ra đột quỵ.

Mặc dù tình trạng cholesterol cao thường được điều trị phổ biến nhất bằng statin nhưng thuốc cũng đi kèm với một số tác dụng phụ bất lợi. Thuốc statin xâm nhập cơ, gây đau cơ ở khoảng 5 - 10% những người dùng chúng khiến nhiều trường hợp không thể sử dụng statin.

Một tác nhân mới axit bempedoic đã được phát hiện và phát triển như một cách tiếp cận khác để giảm LDL-cholesterol trong khi tránh các tác dụng phụ này. Axit bempedoic được dùng đường uống 1 lần mỗi ngày, được chỉ định dùng kèm với chế độ dùng thuốc cholesterol hiện tại của bệnh nhân.

Giống như statin, axit bempedoic hoạt động bằng cách ngăn chặn một loại enzyme chính, được cơ thể sử dụng để tạo ra cholesterol. Nhưng axit bempedoic không tích lũy trong cơ, làm giảm khả năng đau cơ.

Trong các thử nghiệm lâm sàng của liệu pháp này, bệnh nhân được ghi nhận mức LDL giảm trung bình khoảng 25%. Nếu được FDA chấp thuận, axit bempedoic có thể là một điều trị bổ sung hiệu quả và phù hợp hơn trong mục tiêu giảm cholesterol cho bệnh nhân.

Theo suckhoedoisong.vn